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Rare ne veux pas dire impossible, parce que chaque enfant à droit à sa part de rêve regroupons nos forces et faites savoir aux maladies que nous les combattrons ensembles. Fondation sanfilippo suisse Mes videos Sanfilippo SYNDROME SANFILIPPO LYSOGENE LANCE LES PREMIERS ESSAIS CLINIQUES DE THERAPIE GENIQUE 17 juin, 2011 | MALADIE RARE | Pas encore de commentaires . http://www.sanfilippo-syndrome.org/news-fr/ LYSOGENE LANCE LES PREMIERS ESSAIS CLINIQUES DE THERAPIE GENIQUE DANS LA MALADIE DE SANFILIPPO LYSOGENE vient de recevoir l’autorisation de l’AFSSAPS pour lancer le premier essai de thérapie génique intracérébrale dans une maladie neuro-dégénérative de l’enfant, la maladie de SANFILIPPO. Paris, le 14 juin 2011 – Deux ans après le démarrage de la phase de préparation, LYSOGENE franchit un cap historique et lance le développement clinique de son premier produit, SAF-301, un médicament expérimental destiné à traiter la Mucopolysaccharidose de type III A également connue sous le nom de Syndrome de SANFILIPPO de type A. Ce programme vise à développer le premier produit pédiatrique européen de thérapie génique par administration intracérébrale. Fait marquant, et malgré les contraintes extrêmes associées, il a permis le passage du laboratoire du chercheur au lit du patient en seulement 4 ans, grâce à l’implication des meilleurs spécialistes mondiaux dans leur domaine d’expertise et aux capacités d’innovation inhérentes à la structure de la société LYSOGENE. Le programme SAF-301 a pour objectif de rétablir le fonctionnement d’un gène déficient, responsable de la maladie de SANFILIPPO, et donc d’endiguer l’évolution de celle-ci. Les 4 patients qui seront inclus successivement dans l’essai, seront suivis à l’hôpital Bicêtre par le Professeur Tardieu, investigateur principal de l’essai. Pendant une période d’un an, plusieurs examens, répartis sur les 19 visites programmées dans le protocole, permettront d’évaluer la tolérance clinique, radiologique et biologique de ce traitement et de collecter des informations précieuses pour l’évaluation ultérieure de son efficacité. C’est au cours d’une opération neurochirurgicale unique, réalisée par le Professeur Zerah à l’hôpital Necker Enfants Malades, que l’administration de la version fonctionnelle du gène déficient sera réalisée. Karen Aiach, fondatrice de Lysogène et maman d’une petite fille atteinte du syndrome de Sanfilippo a réussi grâce à une structure courte, agile et innovante, à faire ce que les géants pharmaceutiques considèrent comme irréalisable : passer de la phase de recherche à la phase clinique sur une maladie orpheline en moins de 4 ans. « Faire entrer en clinique un programme de thérapie génique avancé est pour nous une grande victoire. Les avis favorables au démarrage de l’essai, issus des autorités compétentes, l’AFSSAPS et le Comité de Protection des Personnes, constituent un pas historique vers la mise au point d’un traitement par transfert de gène intracérébral, prélude à l’élargissement potentiel de nos sphères thérapeutiques à d’autres maladies génétiques orphelines» L’essai démarre dès la fin de l’été 2011. A propos de LYSOGENE Fondée par Karen Aiach en 2009, LYSOGENE est une entreprise biopharmaceutique pionnière en matière de thérapies géniques ciblant les pathologies sévères d’origine génétique du système nerveux central. Olivier Danos, Directeur de Recherche au CNRS (Paris, France) et Professeur Associé à l’Institut du cancer UCL (Londres Royaume-Uni) en est le directeur de recherche. LYSOGENE s’attache à trouver des thérapies avancées aux maladies génétiques réputées incurables pour réellement faire la différence et améliorer la vie des patients. Grâce à une relation étroite avec les familles et une intégration active des communautés de patients, la société a su obtenir le soutien d’associations aussi emblématiques que l’AFM-Téléthon, et l’implication de parents de patients dans un programme où l’expertise de la maladie au quotidien compte plus que tout. Le programme SAF-301 est le premier programme développé par la société qui lancera, à horizon 2013, d’autres programmes de thérapie génique sur les maladies du système nerveux central. A propos du Syndrome de Sanfilippo : Le syndrome de SANFILIPPO de type A (ou MPSIIIA) est une maladie lysosomale rare et mortelle liée à un déficit enzymatique de la protéine N-sulfohydrolase sulfoglycosamine (SGSH). Le principal symptôme clinique est une dégénérescence neurologique qui condamne les enfants qui en sont atteints à une espérance de vie comprise entre 10 et 20 ans. Contact Alexandra Moulahcene M&CSaatchi.Corporate 32 rue notre dame des victoires 75002 Paris Tel. 0155801044 Mail. alexandra.moulahcene@mcscorporate.com Visiteurs Il y a 1 visiteur en ligne Pages APPELS AUX FAMILLES CONCERNEES PAR LA MALADIE DE SANFILIPPO TYPE C Call for MPS III C families Castelsarrasin-La-star-du-ballon-rond-Andres-Iniesta-apporte-un-bol-d-air-aux-petits-malades Essai clinique Maladie de Sanfilippo Il faut sauver le petit Maxime La croisée des chemins La famille Romain se mobilise pour Laura et Elouan La présidente d’ Alliance Sanfillippo à l’assemblée national le 20 mai 2010 Les maladies lysosomales / Lysosomal Diseases 23/01 au28/01/2011 au Texas Les parents unissent leur expérience maladie de sanfilippo Mas-Grenier. Une Journée des enfants magnifique pour Laura et Elouan Mon petit frère MucopolysaccharidoseType III Incidence et histoire naturelle du type III en France et comparaison avec le Royaume-Uni et la Grèce Pour sauver leur fille d’une maladie rare, des parents d’Eecke lancent un cri d’alarme The first clinical trial of gene therapy for Sanfilippo Ton monde « écrit par Cédric » TOURNOI DE FOOTBALL SAMEDI 26 JUIN Un tournoi Vétérans à Mougins en faveur de l’Alliance SanFilippo. Une avancée sur la maladie de Sanfilipo de type c le 29 10 2009 WORLD Symposium 15-19 février Las Vegas, Nevada, 2011 Zéphir et Zélie au profit d’une maladie orpheline. Conférence des maladies rares à Cracovie (13-15 May 2010) Liens Fondation sanfilippo suisse Mes videos Sanfilippo MALADIE RARE SYNDROME SANFILIPPO Album : SANFILIPPO CHILDREN Recherchez aussi : - karen aiach - maladie sanfilippo - syndrome sanfilippo - enfant saf Derniers commentaires boulant commentaire sur Zéphir et Zélie au profit d’une maladie orpheline. "Bonsoir, Il s'agit de ma petite fille Amy qui aura 5 ans fin novembre Mais, je n'ai de mon fils: ..." Mandou commentaire sur Les parents unissent leur expérience maladie de sanfilippo "Bjr, le comité bouliste départemental du Tarn-et-Garonne a organisé une journée de solidarité que La..." Françoise WEEKS TINTILIER commentaire sur Pour sauver leur fille d'une maladie rare, des parents d'Eecke lancent un cri d'alarme "Tout notre soutien à Audrey, Damien et plein de gros bisous à Joséphine et à tous les enfants attein..." Guías privadas en San Petersburgo commentaire sur Les maladies lysosomales / Lysosomal Diseases 23/01 au28/01/2011 au Texas "Merci pour ce résumé si bien. Je crois que je vais être de retour ici souvent. Cordialement...." Viajes sin visado a San Petersburgo commentaire sur APPELS AUX FAMILLES CONCERNEES PAR LA MALADIE DE SANFILIPPO TYPE C "Pensé que je pourrais commenter et dire thème propre, avez-vous le faire pour vous? C'est vraiment g..." Brielle commentaire sur Mas-Grenier. Une Journée des enfants magnifique pour Laura et Elouan "J'aime vraiment votre article. J'ai essaye de trouver de nombreux en ligne et trouver le v?tre pour ..." Accueil Top © 2006 Entrées | Commentaires Shen Qi Dao | electrocig | Espace indigo | Unblog.fr | Créer un blog | Annuaire | Signaler un abus | Nema Neem | Association PHAG ESPOIRS | cerceauli
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